2023年6月9日，九芝堂美科（北京）細(xì)胞技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“九芝堂美科”）所提交的“人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局默示許可（受理號(hào)：CXSL2300202），適應(yīng)癥為自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)。這是國(guó)內(nèi)首次使用干細(xì)胞治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，有望為自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)患者帶來(lái)新希望。
藥品基本信息 藥品名稱：人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液 適應(yīng)癥：自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP） 注冊(cè)分類：治療用生物制品 1 類 申請(qǐng)事項(xiàng)：境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn) 申請(qǐng)人：九芝堂美科（北京）細(xì)胞技術(shù)有限公司 受理號(hào)：CXSL2300202 人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液是九芝堂美科自主研發(fā)的冷凍保存型干細(xì)胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實(shí)生理環(huán)境——低氧條件下培養(yǎng)，臨床擬用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)。 肺泡蛋白沉積癥(PAP)是一種以肺泡表面活性物質(zhì)在肺泡巨噬細(xì)胞和肺泡腔內(nèi)異常沉積導(dǎo)致呼吸困難為主要特征的彌漫性肺疾病，主要包括自身免疫性、遺傳性或先天性和繼發(fā)性，其中自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）最為常見(jiàn)，占 PAP 患者的90%。臨床表現(xiàn)多樣，可從無(wú)明顯臨床癥狀到危及生命的嚴(yán)重呼吸衰竭不等。 目前肺泡蛋白沉積癥(PAP)的標(biāo)準(zhǔn)治療為全肺灌洗術(shù)，即通過(guò)機(jī)械性沖洗，去除積聚于肺泡腔內(nèi)的磷脂物質(zhì)，使肺泡功能得以恢復(fù)。但該程序技術(shù)治療有益卻不能治愈，具有高侵入性，并且可能發(fā)生不可預(yù)見(jiàn)的并發(fā)癥。目前尚無(wú)批準(zhǔn)的用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）的藥物，研發(fā)安全有效的治療藥物，是當(dāng)前未被滿足的臨床需求。 作為一家專注于干細(xì)胞藥物研發(fā)的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，九芝堂美科是由百年藥企九芝堂股份有限公司（股票代碼 sz000989）發(fā)起的雍和啟航基金投資設(shè)立，目前已在“中國(guó)藥谷”北京大興生物醫(yī)藥基地建成符合中國(guó)、美國(guó)和歐盟 GMP 標(biāo)準(zhǔn)的大規(guī)模干細(xì)胞研發(fā)生產(chǎn)基地，辦公生產(chǎn)面積約 4800 m²，生產(chǎn)平臺(tái)設(shè)有 4 個(gè)獨(dú)立 B+A 潔凈區(qū)，可生產(chǎn)符合中、美藥品申報(bào)要求的臨床級(jí)干細(xì)胞。 基于其世界先進(jìn)的干細(xì)胞制備工藝與完善的質(zhì)量管理體系，九芝堂美科已實(shí)現(xiàn)了臨床級(jí)干細(xì)胞規(guī)范化、規(guī)模化的生產(chǎn)制備，其生產(chǎn)的不同供者、不同批次的干細(xì)胞已通過(guò)中國(guó)食品藥品檢定研究院（簡(jiǎn)稱“中檢院”）全面質(zhì)量檢測(cè)，檢測(cè)結(jié)果全部合格，還通過(guò)了中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)關(guān)于“干細(xì)胞制劑制備質(zhì)量管理自律規(guī)范”認(rèn)證的現(xiàn)場(chǎng)檢查，并榮獲《干細(xì)胞制劑制備質(zhì)量管理合格證書(shū)》，成為中國(guó)醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)認(rèn)證的干細(xì)胞制備公司。 經(jīng)過(guò)多年深耕，九芝堂美科已經(jīng)在干細(xì)胞制備工藝和質(zhì)量管理體系等方面積累了豐富的實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)，此次完成“人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），更加體現(xiàn)了九芝堂美科不斷加碼在干細(xì)胞多條管線研發(fā)擴(kuò)張的決心。我們有理由相信，九芝堂美科在干細(xì)胞產(chǎn)品“工藝與質(zhì)量”的雙輪驅(qū)動(dòng)下，不僅能取得更多的干細(xì)胞臨床研發(fā)成果，更能在日趨激烈的干細(xì)胞成藥賽道中大放異彩。
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